王局拍案(@wangjupaian):【中国研究者为发《Nature》，论文不提6岁女孩脑部基因编辑的意外死亡，女孩父母要求撤稿】7月24日，一篇援引《Science》和Retraction Watch调查的文章，引发外界对一场未公开基因治疗事故的关注。 2025年3月，上海新华医院一名患有CHD3基因突变的6岁女孩，在接受全球首例脑部碱基编辑治疗后死亡。院方调查认为，死亡与治疗直接相关，最可能是AAV病毒载体引发剧烈免疫反应，最终导致致命性血栓性微血管病。为了这次个性化治疗，女孩父母曾筹集超过80万美元。但在人体试验前，猴子毒理实验已出现中重度肝肾损伤，项目仍继续推进。父母事后称，研究团队没有充分告知风险。更具争议的是，女孩去世近一年后，研究团队仍在《Nature》发表相关论文，却未提及患者死亡和动物实验中的严重损伤，还删除了部分家庭遗传信息及资助致谢。女孩父母随后致信要求撤稿。《Nature》表示，审稿时并不知道患者死亡及医院受罚等情况，并将事件视为严重伦理问题，目前稿件已经撤下。

2026.07.25 10:06

【中国研究者为发《Nature》，论文不提6岁女孩脑部基因编辑的意外死亡，女孩父母要求撤稿】7月24日，一篇援引《Science》和Retraction Watch调查的文章，引发外界对一场未公开基因治疗事故的关注。 2025年3月，上海新华医院一名患有CHD3基因突变的6岁女孩，在接受全球首例脑部碱基编辑治疗后死亡。院方调查认为，死亡与治疗直接相关，最可能是AAV病毒载体引发剧烈免疫反应，最终导致致命性血栓性微血管病。为了这次个性化治疗，女孩父母曾筹集超过80万美元。但在人体试验前，猴子毒理实验已出现中重度肝肾损伤，项目仍继续推进。父母事后称，研究团队没有充分告知风险。更具争议的是，女孩去世近一年后，研究团队仍在《Nature》发表相关论文，却未提及患者死亡和动物实验中的严重损伤，还删除了部分家庭遗传信息及资助致谢。女孩父母随后致信要求撤稿。《Nature》表示，审稿时并不知道患者死亡及医院受罚等情况，并将事件视为严重伦理问题，目前稿件已经撤下。

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